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Malattie rare e farmaci orfani

Individuare possibili margini di miglioramento nell’applicazione dei programmi di accesso anticipato (EAPs) ai farmaci orfani (i farmaci destinati ai malati rari), al fine di consentire al paziente di ottenere le terapie in tempi più brevi. È questo l’obiettivo del primo Position Paper (http://www.osservatoriofarmaciorfani.it/pubblicazioni/position-paper-ossfor/) dell’Osservatorio Farmaci Orfani (OSSFOR) presentato oggi a Roma. La posizione ufficiale di OSSFOR è frutto del lavoro svolto con i rappresentanti di EMA (Agenzia Europea del Farmaco); AIFA (Agenzia Italiana del Farmaco); Conferenza Stato – Regioni; Accademia Europea dei pazienti Eupati; Uniamo Federazione Italiana Malattie rare Onlus; Eurordis Rare Disease Europe e Farmindustria nel corso di tre tavoli tecnici annuali, secondo il modello di think tank anglosassone.

Gli Early Access Programmes (EAPs) consentono ai pazienti affetti da malattie rare, gravi e altamente invalidanti  per cui non sono disponibili validi trattamenti terapeutici di accedere ad una terapia al di fuori della sperimentazione clinica e prima del lancio commerciale del farmaco stesso.  

Il Position Paper OSSFOR analizza i programmi di accesso anticipato ai farmaci orfani e individua possibili soluzioni di miglioramento nell’applicazione della normativa esistente, con particolare riferimento alla legge n.648/1996 e alla legge n. 326/2003. Tre le proposte a breve termine figurano  la creazione di un meccanismo agile  di confronto tra AIFA e le aziende produttrici per la verifica della sussistenza dei presupposti per l’erogazione del farmaco stesso; l’istituzione di un registro delle autorizzazioni all’accesso al fondo AIFA, con l’inserimento sul sito di AIFA un elenco dei farmaci erogati tramite il fondo e delle relative patologie; il ripristino del rimborso diretto di AIFA alle aziende, senza passare per le regioni o per le ASL.

Nel medio periodo, per consentire il monitoraggio dei dati economici e clinici dei farmaci,il documento suggerisce la creazione di un registro di monitoraggio ad hoc mentre le criticità connesse all’importazione di un prodotto posso essere superate con indicazioni specifiche e linee guida su cui AIFA sarebbe già al lavoro.

Nel lungo periodo, il Position Paper di OSSFOR propone invece un intervento sul piano normativo, di modifica della Legge 648/96, per prevedere il coinvolgimento delle aziende in fase di richiesta di inserimento nella lista, la predisposizione di un fondo di riferimento aggiornato annualmente e la disciplina per i prodotti a cui viene negato il rimborso e la riduzione dell’incertezza sui tempi della negoziazione.